Un nuevo avance en terapia génica permitió que diez niños, adolescentes y jóvenes adultos con sordera congénita recuperen la audición tras un tratamiento experimental en China. El estudio, publicado en Nature Medicine, representa un hito en el tratamiento de la discapacidad auditiva de origen genético, y amplía los positivos resultados de ensayos anteriores en menores de edad.
El tratamiento fue aplicado a pacientes de entre 1 y 24 años, todos con una mutación en el gen OTOF, responsable de producir la proteína otoferlina, esencial para la transmisión del sonido del oído interno al cerebro. La intervención consistió en la inyección de un virus modificado con una versión sana del gen, que permitió restaurar parcial o completamente la capacidad auditiva.
La mejor respuesta se observó en niñas y niños de entre cinco y ocho años, aunque incluso jóvenes adultos mostraron mejorías notables. Uno de los casos más exitosos fue el de una niña de siete años, que cuatro meses después del tratamiento ya podía mantener conversaciones cotidianas.
“El éxito de esta terapia en pacientes mayores es especialmente significativo, ya que hasta ahora los ensayos se habían centrado en menores de corta edad”, explicó Maoli Duan, investigador del Instituto Karolinska y coautor del estudio. El equipo científico seguirá monitoreando a los participantes para evaluar la durabilidad del efecto.
Las reacciones adversas fueron mínimas, destacándose una reducción temporal de ciertos glóbulos blancos, sin complicaciones mayores en el seguimiento a 12 meses.
El estudio fue realizado por un consorcio de hospitales chinos y el Instituto Karolinska de Suecia, con financiamiento de Otovia Therapeutics, empresa que desarrolló la terapia y emplea a parte de los investigadores.
Una revolución en curso
Este avance abre el camino a tratamientos para otras formas de sordera genética, como las causadas por los genes GJB2 y TMC1, cuyas investigaciones en modelos animales ya muestran resultados prometedores, según los autores.
Se estima que más de 430 millones de personas en el mundo viven con pérdida auditiva discapacitante, y hasta 26 millones con sordera congénita. En el caso de la niñez, el 60% de los casos tiene origen genético, lo que subraya el potencial transformador de esta terapia.
Con información de EFE
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