Una terapia experimental de reemplazo de células madre para la enfermedad de Parkinson se muestra promisoria en ratas, y pronto se evaluará en un ensayo clínico con humanos, señalan unos investigadores.
"No podríamos estar más emocionados por la oportunidad de ayudar a los individuos que sufren de [una] forma genética de enfermedad de Parkinson, pero las lecciones que se aprendan en este ensayo también tendrán un impacto directo en los pacientes que sufren de las formas esporádicas, o no genéticas, de esta enfermedad", comentó el coautor del estudio, Jeffrey Kordower, director del Centro de Investigación en Enfermedades Neurodegenerativas ASU-Banner de la Universidad Estatal de Arizona, en Tempe, Estados Unidos.
La enfermedad de Parkinson provoca daños en un tipo específico de neurona del cerebro, que produce un mensajero químico llamado dopamina.
La falta de dopamina provoca síntomas físicos, como rigidez y temblores, además de síntomas mentales, por ejemplo depresión, ansiedad, problemas de memoria, alucinaciones y demencia. No hay un tratamiento para revertir ni frenar el avance del Parkinson, que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo.
En la revista npj Regenerative Medicine, los investigadores describieron hace poco la conversión de células sanguíneas adultas en neuronas funcionales que pueden establecerse en el cerebro y liberar dopamina.
Los investigadores encontraron que un grupo de células madre pluripotentes (iPSC) tuvieron un buen desempeño cuando se trasplantaron en los cerebros de ratas, y que revirtieron unos síntomas parecidos al Parkinson.
Los investigadores utilizaron las iPSC cultivadas durante distintos periodos, y encontraron que las cultivadas durante 17 días antes de la diferenciación en neuronas productoras de dopamina sobrevivieron en mayores cantidades y eran mejores para enviar ramificaciones a largas distancias que las cultivadas durante 24 o 37 días.
"Esto es importante, porque tendrán que crecer unas largas distancias en el cerebro humano de mayor tamaño, y ahora sabemos que estas células son capaces de hacerlo", comentó Kordower en un comunicado de prensa de la universidad, recogido por HealthDay News.
Pero la investigación con animales no siempre da resultado en los humanos.
El estudio también encontró que la dosis de iPSC es importante. Una cantidad pequeña resultó en una recuperación insignificante, pero un gran número produjo más ramificación neural y un retroceso completo de los síntomas parecidos al Parkinson en las ratas.
El ensayo clínico en humanos planificado incluirá a pacientes con Parkinson con una mutación genética llamada mutación parkina. Estos pacientes tienen los síntomas físicos típicos del Parkinson, pero no desarrollan deterioro mental ni demencia.
Si el tratamiento es efectivo, se seguirá con ensayos de mayor tamaño.
Los autores del estudio dijeron que esta terapia con células madre podría potencialmente combinarse con las terapias existentes para tratar la enfermedad de Parkinson, y que podría conducir a tratamientos para otras enfermedades neurodegenerativas.
"Los pacientes con enfermedad de Huntington o atrofia multisistémica, o incluso con enfermedad de Alzheimer, podrían ser tratados de esta forma para aspectos específicos del proceso de la enfermedad", planteó Kordower.
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