La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció esta semana que aprobó una droga contra la hemofilia B que se convierte en el medicamento más caro del mundo, con un costo de 3,5 millones de dólares por dosis, según informó Insider.
Esta enfermedad se trata de un desorden genético hemorrágico que resulta en la falta o en niveles insuficientes del “factor IX” de coagulación de la sangre. Según la FDA, esta condición afecta a una cada 40.000 personas —en su mayoría hombres— y representa el 15% de todos los casos de hemofilia.
Hemgenix, distribuida por CSL Behring, es el primer tratamiento génico para tratar adultos con hemofilia B. Según un estudio, la droga reduce en un 54% los eventos hemorrágico en un año. Además, eliminó la necesidad de que el 94% de los pacientes recibieran infusiones de “factor IX”.
"La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas", dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
"La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia", agregó.
Sin embargo, la droga tendrá un precio al público de 3,5 millones de dólares por dosis, lo que la convierte, con distancia, en la medicina más cara del mundo, tal como informó Managed Healthcare Executive y consignó Insider.
"Confiamos en que este precio generará ahorros de costos significativos para el sistema de atención médica en general y reducirá significativamente la carga económica de la hemofilia B al reducir las tasas de sangrado anuales, reducir o eliminar la terapia profiláctica y generar un FIX elevado (factor XI) niveles que duran años", dijo un vocero de CSL.
El precio es más alto que los 2,9 millones que recomienda el Instituto de Revisión Clínica y Económica, un centro independiente de análisis en la materia.
El precio de Hemgenix supera al Zynteglo de Bluebird Bio, que trata el trastorno sanguíneo beta talasemia, que tenía un precio de 2,8 millones de dólares a principios de este año.
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