De raíz: nuevo fármaco reduce el “colesterol malo” en un 62% con una sola inyección

Un ensayo clínico realizado en pacientes con hipercolesterolemia familiar y enfermedad coronaria prematura mostró resultados prometedores para una nueva terapia genética capaz de reducir significativamente los niveles de colesterol LDL mediante una única intervención.

La investigación evaluó VERVE-102, un tratamiento experimental diseñado para modificar de forma permanente el gen PCSK9 en células del hígado. Según los resultados presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis y publicados en la revista New England Journal of Medicine, la terapia logró reducir hasta un 62% el colesterol LDL y un 88% los niveles de la proteína PCSK9 en los pacientes que recibieron las dosis más altas.

El estudio HEART-2 incluyó a 35 personas con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) o enfermedad coronaria de aparición temprana. Los participantes fueron distribuidos en distintos grupos que recibieron dosis progresivamente mayores del tratamiento.

A diferencia de los medicamentos tradicionales para controlar el colesterol, que requieren administración continua, VERVE-102 busca modificar de forma permanente la producción de la proteína PCSK9, responsable de reducir la capacidad del hígado para eliminar colesterol de la sangre.

La terapia utiliza nanopartículas lipídicas, una tecnología también empleada en algunas vacunas de ARN mensajero, para transportar al hígado un editor genético capaz de alterar una única letra del ADN. De esta forma, el gen queda desactivado sin necesidad de cortar la doble cadena genética, una característica que, según los investigadores, podría reducir el riesgo de modificaciones no deseadas.

Los resultados mostraron que la reducción del colesterol se mantuvo estable durante los 18 meses de seguimiento disponibles hasta el momento. Además, los investigadores informaron que no se registraron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.

Los efectos secundarios observados fueron leves y transitorios, principalmente reacciones durante la administración de la infusión y aumentos moderados de enzimas hepáticas que se normalizaron sin tratamiento adicional.

Sin embargo, los especialistas advierten que se trata de un ensayo de fase temprana y que aún quedan interrogantes importantes por responder. El estudio no fue diseñado para determinar si esta reducción del colesterol se traducirá en una disminución de infartos, accidentes cerebrovasculares u otras complicaciones cardiovasculares a largo plazo.

Tampoco existen todavía datos suficientes sobre la seguridad de una modificación genética permanente tras décadas de seguimiento, por lo que los participantes continuarán siendo monitoreados durante los próximos años.

La compañía farmacéutica Eli Lilly, que financia el desarrollo del programa, prevé iniciar estudios de fase 2 antes de finalizar 2026. Estas nuevas investigaciones incluirán un mayor número de pacientes y períodos de observación más extensos.

La hipercolesterolemia familiar afecta aproximadamente a una de cada 250 personas en el mundo y aumenta considerablemente el riesgo de enfermedad cardiovascular precoz. Aunque este tipo de terapia genética está dirigida actualmente a pacientes de alto riesgo o con respuesta insuficiente a los tratamientos convencionales, los resultados obtenidos abren la puerta a nuevas estrategias para el control del colesterol mediante una única intervención.