Nuevo fármaco ayuda a encoger tumores inoperables en los niños

Un nuevo ensayo llevado a caboe en Estados Unidos confirma que el medicamento selumetinib encoge los tumores en niños que sufren de neurofibromatosis tipo 1.

La afección se caracteriza por cambios en el color de la piel y el desarrollo de tumores a lo largo de los nervios cutáneos, el cerebro y otras partes del cuerpo. Los tumores provocan desfiguración, limitaciones de la fuerza y el rango de movimiento, y dolor.

Los tumores son difíciles de tratar, y pueden crecer con rapidez y conformar hasta el 20 por ciento del peso de un niño, anotaron los autores del estudio.

Con frecuencia, la cirugía no es una opción, porque los tumores se entrelazan con los nervios y tejidos sanos. Incluso los que se extirpan tienden a desarrollarse de nuevo, sobre todo en los niños pequeños.

En el estudio, los niños que recibieron selumetinib experimentaron menos dolor, una mejor función y una mejor calidad de vida en general, reportaron los investigadores.

"Hasta ahora, no había existido ninguna terapia médica efectiva para los niños con neurofibromatosis tipo 1 [NF1] y neurofibromas plexiformes, y encontrar un fármaco que pueda ayudarlos ha sido un largo viaje", aseguró la investigadora, la Dra. Brigitte Widemann, jefa de la Rama de Oncología Pediátrica del Centro de Investigación sobre el Cáncer de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de EE. UU.

"Aunque esto todavía no es una cura, este tratamiento está encogiendo tumores y está haciendo que los niños se sientan mejor y que tengan una mejor calidad de vida", aseguró en un comunicado de prensa de los NIH, recogido por HealthDay News.

El ensayo incluyó a 50 niños de 3 a 17 años, con neurofibromas plexiformes relacionados con la NF1, en 2015 y 2016.

Los niños recibieron selumetinib dos veces al día en ciclos de 28 días, y fueron evaluados al menos cada cuatro ciclos.

En marzo de 2019, un 70 por ciento de los niños habían tenido una respuesta parcial, que fue una reducción en el tamaño de los tumores de un 20 por ciento o más. Esa respuesta duró un año o más.

Tras un año de tratamiento, los niños y los padres reportaron menos dolor y una mejora significativa en la función diaria, la calidad de vida general, la fuerza y el rango de movimiento, encontraron los investigadores.

Según la Dra. Andrea Gross, también del Centro de Investigación sobre el Cáncer, "uno de los hallazgos más sorprendentes de este ensayo fue el impacto que el tratamiento tuvo en el dolor. Incluso ayudó a pacientes que habían vivido con un dolor crónico y debilitante a dejar los analgésicos, algo que no previmos. Fue un hallazgo realmente emocionante".

Cinco niños dejaron de tomar el selumetinib debido a posibles efectos secundarios del fármaco, y la enfermedad progresó en seis. Los efectos secundarios más comunes fueron náuseas y vómitos, diarrea y sarpullidos, señalaron los investigadores.

Widemann apuntó que "falta mucho por hacer. Aunque los tumores de estos niños se encogieron, muchos todavía tienen tumores discapacitantes. Pero estos hallazgos son un gran paso adelante, y nos inspiran para trabajar incluso más duramente para lograr un progreso adicional en las terapias para la NF1".